Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε την Παρασκευή την έγκριση για το φάρμακο για τη νόσο του Αλτσχάιμερ lecanemab, ένα από τα πρώτα πειραματικά φάρμακα για την άνοια που φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της γνωστικής έκπτωσης.
«Η νόσος του Αλτσχάιμερ αδυνατίζει απεριόριστα τις ζωές όσων υποφέρουν από αυτήν και έχει καταστροφικές επιπτώσεις στα αγαπημένα τους πρόσωπα», δήλωσε ο Δρ Μπίλι Ντουν, διευθυντής του Γραφείου Νευροεπιστήμης στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA . «Αυτή η θεραπευτική επιλογή είναι η πιο πρόσφατη θεραπεία που στοχεύει και επηρεάζει τη διαδικασία της υποκείμενης νόσου του Αλτσχάιμερ, αντί να αντιμετωπίζει μόνο τα συμπτώματα της νόσου».
Το Lecanemab θα διατεθεί στην αγορά ως Leqembi, ανέφερε η δήλωση του FDA. Έχει δείξει «δυνατότητα» ως θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ, καθώς φαίνεται να επιβραδύνει την εξέλιξη, σύμφωνα με τα αποτελέσματα της δοκιμής Φάσης 3, αλλά έχει εγείρει ανησυχίες για την ασφάλεια λόγω της συσχέτισής του με ορισμένες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφαλικού οιδήματος και της αιμορραγίας.
Τον Ιούλιο, η FDA αποδέχθηκε την Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων της Eisai για το lecanemab στο πλαίσιο της ταχείας οδού έγκρισης και χορήγησε την επανεξέταση προτεραιότητας του φαρμάκου, σύμφωνα με την εταιρεία. Το πρόγραμμα ταχείας έγκρισης επιτρέπει την έγκαιρη έγκριση φαρμάκων που αντιμετωπίζουν σοβαρές παθήσεις και «καλύπτουν μια ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη», ενώ τα φάρμακα συνεχίζουν να μελετώνται σε μεγαλύτερες και μεγαλύτερες δοκιμές.
Εάν αυτές οι δοκιμές επιβεβαιώσουν ότι το φάρμακο παρέχει κλινικό όφελος, ο FDA θα μπορούσε να χορηγήσει παραδοσιακή έγκριση. Αλλά εάν η επιβεβαιωτική δοκιμή δεν δείξει όφελος, ο FDA έχει τις ρυθμιστικές διαδικασίες που θα μπορούσαν να οδηγήσουν στην απόσυρση του φαρμάκου από την αγορά.
Τι είναι γνωστό για το lecanemab
Το Lecanemab, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, δεν είναι θεραπεία, αλλά δρα δεσμεύοντας το αμυλοειδές βήτα, χαρακτηριστικό της νόσου του Αλτσχάιμερ. Στα τέλη Νοεμβρίου, τα αποτελέσματα από μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 διάρκειας 18 μηνών που δημοσιεύθηκε στο The New England Journal of Medicine έδειξαν ότι το lecanemab «μείωσε τους δείκτες αμυλοειδούς στην πρώιμη νόσο του Alzheimer και είχε ως αποτέλεσμα μέτρια μικρότερη μείωση των μετρήσεων της γνώσης και της λειτουργίας από το εικονικό φάρμακο στα 18 μήνες αλλά συσχετίστηκε με ανεπιθύμητες ενέργειες».
Τα αποτελέσματα έδειξαν επίσης ότι περίπου το 6,9% των συμμετεχόντων στη δοκιμή που έλαβαν lecanemab, ως ενδοφλέβια έγχυση, διέκοψαν τη δοκιμή λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών, σε σύγκριση με το 2,9% όσων έλαβαν εικονικό φάρμακο. Συνολικά, υπήρξαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες στο 14% της ομάδας του lecanemab και στο 11,3% της ομάδας του εικονικού φαρμάκου.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στην ομάδα του lecanemab ήταν αντιδράσεις στις ενδοφλέβιες εγχύσεις και ανωμαλίες στις μαγνητικές τομογραφίες τους, όπως οίδημα εγκεφάλου και αιμορραγία που ονομάζονται ανωμαλίες απεικόνισης που σχετίζονται με το αμυλοειδές ή ARIA, οι οποίες μπορεί να γίνουν απειλητικές για τη ζωή.
Μερικοί άνθρωποι που παθαίνουν ARIA μπορεί να μην έχουν συμπτώματα, αλλά μπορεί περιστασιακά να οδηγήσει σε νοσηλεία ή μόνιμη βλάβη. Και η συχνότητα του ARIA φάνηκε να είναι υψηλότερη σε άτομα που είχαν ένα γονίδιο που ονομάζεται APOE4, το οποίο μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο για τη νόσο του Αλτσχάιμερ ή άλλες άνοιες. Το ARIA «ήταν αριθμητικά λιγότερο συχνό» μεταξύ των μη φορέων APOE4, έδειξε η μελέτη.
Οι πληροφορίες συνταγογράφησης του φαρμάκου φέρουν μια προειδοποίηση για το ARIA, λέει ο FDA.
Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν επίσης ότι περίπου το 0,7% των συμμετεχόντων στην ομάδα του lecanemab και το 0,8% αυτών στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου πέθαναν, που αντιστοιχεί σε έξι θανάτους στην ομάδα του lecanemab και επτά στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Η Ένωση Αλτσχάιμερ χαιρέτισε την απόφαση της Παρασκευής.
«Με την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου όταν λαμβάνεται στα αρχικά στάδια της νόσου του Αλτσχάιμερ, τα άτομα θα έχουν περισσότερο χρόνο να συμμετέχουν στην καθημερινή ζωή και να ζήσουν ανεξάρτητα», δήλωσε η πρόεδρος και διευθύνουσα σύμβουλος Joanne Pike. «Αυτό θα μπορούσε να σημαίνει περισσότερους μήνες αναγνώρισης της συζύγου, των παιδιών και των εγγονών τους. Αυτό θα μπορούσε επίσης να σημαίνει περισσότερο χρόνο για ένα άτομο να οδηγεί με ασφάλεια, ακρίβεια και έγκαιρα να φροντίζει τα οικονομικά της οικογένειας και να συμμετέχει πλήρως σε χόμπι και ενδιαφέροντα».
Περισσότεροι από 6,5 εκατομμύρια άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες ζουν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ, σύμφωνα με την Ένωση Αλτσχάιμερ , και ο αριθμός αυτός αναμένεται να αυξηθεί σε 13,8 εκατομμύρια μέχρι το 2060.
«Αυτό το φάρμακο δεν είναι για όλους»
Η ταχεία έγκριση του lecanemab από τον FDA ήταν αναμενόμενη, δήλωσε ο Δρ Richard Isaacson, διευθυντής της Κλινικής Πρόληψης Αλτσχάιμερ στο Κέντρο Υγείας του Εγκεφάλου στο Ιατρικό Κολέγιο Schmidt του Πανεπιστημίου Florida Atlantic .
Ο Isaacson είπε ότι το lecanemab μπορεί να είναι «ένα άλλο εργαλείο» στην εργαλειοθήκη του για την καταπολέμηση της νόσου του Αλτσχάιμερ.
«Θα συνταγογραφήσω αυτό το φάρμακο στο σωστό άτομο, στη σωστή δόση και με πολύ προσεκτικά παρακολουθούμενο τρόπο, αλλά αυτό το φάρμακο δεν είναι για όλους», είπε.
«Θα έκανα πρώτα γενετικό έλεγχο για το APOE4. Θα είχα μια ειλικρινή συζήτηση με τους ασθενείς μου», είπε. «Αν κάποιος έχει παρενέργειες, εάν κάποιος λαμβάνει φάρμακο για την αραίωση του αίματος, εάν κάποιος έχει πρόβλημα, πρέπει να το συζητήσει με τον θεράποντα ιατρό και πρέπει να αναζητήσει αμέσως ιατρική βοήθεια».